الجديد فى علاجات ضمور العضلات (تحديث الى شهر ديسمبر 2014)

Autologous bone marrow mononuclear cell transplantation in Duchenne muscular dystrophy – a case report

تقرير حالة عن مريض دوشين تم زرع خلايا جذعية مستخلصة من النخاع الشوكى له

معهد المخ والاعصاب ف الهند Brain and Spine Institute, Mumbai, India نشر علاج حالة فى جورنال طبى امريكى اسمه The American Journal of Case Reports​
تقرير الحالة:​
طفل عنده 9 سنوات كان يجد صعوبة ف القيام من الارض و صعود السلم ويقع كثيرا منذ ان كان عنده 4 سنوات وعندما اصبح عنده 8 سنوات فقد القدرة على المشى ويستعمل كرسى متحرك وقد تم تشخيصه بمرض دوشين بناءا على ارتفاع شديد فى انزيم CPK وتحليل جينات تبين منه نقص الاكسون 51 و52 من جين الدستروفين genetic analysis with multiplex polymerase chain reaction for dystrophin gene showing deletion of exons 51 and 52 وتصوير العضلات بالرنين المغناطيسى (MRI – MSK) اظهر وجود دهون كثيرة فى عضلات الحوض والاكتاف وبدرجة اقل فى منطقة عضلات الفخد والسيقان وبدرجة معتدلة فى عضلات القدم والايدى ورسم العضلات Electromyography (EMG) اظهر اعتلال عام ف العضلات (انا كاتبة التشخيص بالتفصيل عشان اوريكوا بره بيشخصوا ضمور العضلات ازاى )​
بعد عمل تحاليل دم ورسم قلب للتاكد انه الحقن لن يضره تم اخذ 100 مل من نخاع العظم من عظام الحوض تحت مخدر موضعى وبعد فصل الخلايا الجذعية تم تقسيمها نصين نص الكمية اتحقنت فى النخاع الشوكى بين الفقرة الرابعة والخامسة (لاحظوا هنا انهم اخذوا من المريض نفسه مش من متبرع او واحد قريبه كمان نص الخلايا الجذعية اتحقنت فى النخاع الشوكى لان الدراسات اثبتت ان بروتين الديستروفين بيدخل فى تكوين الاعصاب كمان وبالتالى الخلايا العصبية بتتاثر بنقص الديستروفين فبيحقنوا ف النخاع الشوكى عشان يصلحوا الاعصاب كمان) النص المتبقى تم حقنه ف العضلات وتم اختيار العضلات الاضعف والمهمة ف الحركة للحقن بعدها تم صرف المريض للبيت مع عمل علاج طبيعى مكثف بعدها حدوث نتايج ايجابية شجع للحقن بعد 9 و21 و31 شهر​
النتايج: تحسن تدريجى فى قوة العضلات لمدة 3 سنين الحقن ولم يحدث اى تدهور ف الحالة فبعد اول حقنة زادت قوة عضلات الحوض والبطن والذراع وزاد تحمل التمارين بطريقة ملحوظة وبعد شهر من ثانى حقنة استطاع الوقوف بمساعدة طاولة وقوف وبعد 3 شهور من تانى حقنة استطاع المشى باستعمال مشاية ويقعد من وضع الاستلقاء بسهولة واسرع وبعد تالت حقنة اصبح يمشى لمدة اطول يعنى لمدة 90 دقيقة بالمشاية وما شاء الله اصبح بامكانه المشى خطوات بسيطة بدون المشاية واتزانه اثناء الوقوف اصبح احسن وقل عدد مرات وقوعه على الارض وبعد رابع حقنة زاد قدرته على تحمل التمارين وتوازنه ف الوقوف ومسافة المشى ولم يقع لمدة 8 شهور ولومرة واحدة وتحسن خطه كثيرا وهما ناشرين صوره لكتابته قبل وبعد الحقن وكاتبين ف مناقشة الحالة discussion ان الموضوع محتاج ابحاث اكتر لتحديد حجم الجرعات وعدد مرات الحقن​
اعلنت شركة فايزر الشهيرة طبعا بدء المرحلة التانية من لبتجارب الاكلينيكية على دوائها الجديد

لعلاج مرضى الدوشين PF-06252616

وهو دواء تجريبى يمنع انزيم الميوستاتين (اتكلمت عنه قبل كده) anti-myostatin monoclonal antibody لبحث اذا كان هذا الدواء سوف يزيد حجم العضلات ووظيفتها فى الاطفال مرضى الدوشين والا لا

Allogeneic Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells for a Single Male Patient With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)

حقن خلايا جذعية مستخلصة من الحبل السرى لمريض واحد ذكر مريض بالدوشين

دراسة يقوم بها مركز طبى ف ولاية كنساس Allergy and Asthma Consultants, Wichita, Kansas تم الاعلان عنها سبتمبر 2014 بدات 2014 ومقرر لها الانتهاء ان شاء الله 2017

PTC is moving forward with ataluren

شركة بى تى سى تتقدم خطوات بخصوص دواء الاتالورين

زى مقلت ف المقال اللى فات ataluren تلقى موافقة مشروطة من اوروبا فى شهر 8 اللى فات

فى سبتمبر اعلنت الشركة المنتجة انها انهت ضم المشاركين فى المرحلة التالتة للدراسة الاكلينيكية التى سوف تنتهى ان شاء الله فى النصف التانى من 2015 وهذه الدراسة هى التى يتوقف عليها الموافقة الكاملة على ترخيص الدواء فى امريكا واروبا

Drug targeting calcium leaks passes mouse tests, will likely move to human trials
دواء يستهدف تسرب الكالسيوم من العضلات تخطى التجارب على الفئران ومن الارجح انه سوف يدخل التجارب الاكلينيكية على الانسان
تطور شركة ARMGO Pharma وشريكتها العالمية شركة Servier دواء جديد سموه ARM210 واعلنوا النتائج المشجعة على الفئران فى 4 ديسمبر 2014 من خلال مؤتمر صحفى وهذا الدواء يصلح تسرب الكالسيوم من القلب وباقى العضلات الهيكلية وهذا التسرب للكالسيوم يتسبب فى ضعف العضلات لمرضى الدوشين وباقى امراض العضلات بغض النظر عن السبب الجينى للمرض
فقد وجدوا ان تناول فار التجار المصاب بالدوشين لهذا الدواء اظهر فرق ايجابى وقوى وملحوظ فى تحمل التمارين وقوة العضلات و شكل نسيج العضلات مقارنة بالكنترول وبذلك تم اختيار الدواء لدخول المرحلة الاولى للتجارب الاكلينيكية على البشر​
Cardiac stem cells show promise in DMD mice​
حقن خلايا القلب الجذعية اظهر املا فى الفئران المصابة بالدوشين​
وده خبر موجود على معظم المواقع الطبية
اعلنت شركة Capricor Therapeutics وهى شركة امريكية فى لوس انجلوس فى مؤوتمر صحفى 18 نوفمبر 2014 ان نتائج مبشرة حدثت بعد حقن فئران مصابة بالدوشين ومعه اعتلال فى عضلة القلب بدوائها الجديد CAP-1002 وهوعيبارة عن خلايا جذعية تم استخلاصها من قلوب متبرعين ادى الى زيادة فى قوة عضلة القلب على ضخ الدم وزيادة تحمل التمارين هذه النتائج زودت احتمال علاج فشل عضلة القلب لدى مرضى دوشين​
وفى نفس المؤتمر اكدت الشركة ان خلايا CAP-1002 كانت امنة وفعالة من خلال تجربة اكلينيكية على 14 مريض ازمة قلبية حيث لم يحدث ضرر لعضلة القلب خلال زرع هذه الخلايا وبالعكس بعض المرضى تحسن لديهم قوة عضلة القلب على ضخ الدم ونقص فى حجم الخلايا التالفة فى عضلة القلب وجارى الان المرحلة التانية للتجارب الاكلينيكية على مرضى تعرضوا لازمات قلبية من قبل​
CAT-1004 receives orphan drug designation
CAT-1004 تلقى دعم مالى من ال FDA وهى وزارة الصحة الامريكية طبعا
وهو دواء تجريبى لعلاج الدوشين عبارة عن دواء جديد يمنع يمنع جزيئات وسيط الالتهاب NF-Kb وهذا الوسيط يزيد نشاطه فى الالياف العضلية لمرضى الدوشين ومنع هذا الوسيط زاد من وظائف العضلات فى المراحل قبل الاكلينيكية (يعنى على فئران التجارب)​
وتقول الشركة المنتجة Catabasis Pharmaceuticals انها تتطلع لاجراء المرحلة التانية على هذا الدواء خلال​
2015​
Tranilast administration reduces fibrosis and​
improves fatigue resistance in muscles of mdx​
dystrophic mice​
ترانيلاست يقلل من التليف ويحسن مقاومة الارهاق فى عضلات الفئران المصابة بالدوشين​
وجد الباحثون ان بعض العلادجات الجديدة التى ممكن ان تمنع التليف او تقلل منه لها مزايا مهمة فى علاج دوشين وغيره من امراض ضمور العضلات وفى هذه الدراسة تم فحص القدرة العلاجية لدواء tranilast وهودواء مضاد للهستامين يوخذ بالفم لعلاج الحساسية (بحثت عنه لقيته دوا يابانى موجود من زمان ف كتير من الدول لكن مش موجود ف امريكا ولا مصر )​
تم اعطاء فئران مصابة بالدوشين هذا الدواء لمدة 9 اسابيع بعدها تم تقييم تليف العضلات بالتحليل الهستولوجى (يعنى فحص الخلايا العضلية تحت الميكروسكوب) وتم قياس وظائف العضلات​
هذا الدواء لم يزيد حجم العضلات لكنه قلل التليف بنسبة 31% مقارنة بالكنترول ولكن لم يكن ذلك مصحوبا بزيادة فى قوة العضلة لكن كان مصحوبا بزيادة فى مقاومة الارهاق​
Andrographolide attenuates skeletal muscle dystrophy in mdx mice and increases efficiency of cell therapy by reducing fibrosis.

اندروجرافوليد يقلل من ضمور العضلات فى الفئران المصابة بضمور العضلات ويحسن من جودة العلاج بالخلايا بتقليل التليف

Andrographolide هو مستخلص نباتى يستخدم ف الطب الشعبى لعلاج البرد وكثير من العدوى (هو نبات هندى منتشرقوى ف امريكا على فكرة ويستخدم لزيادة المناعة ضد نزلات البرد ف الشتا زى الايشيناسيا ) وليس له اعراض جانبية تذكر

تم معالجة الفئران المصابة بالاندروجرافوليد لمدة 3 شهور وتم فحص هستولوجى للعضلات وقياس CPK وكذلك قياس التليف وايضا قياس قوة العضلة باختبار الجرى وايضا قياس كفائة زراعة الخلايا الجذعية بواسطة زراعة خلايا جذعية ف العضلات

لقد زادت قوة العضلات ف الفئران التى تاخذ الدواء مقارنة بالكنترول وقل التليف فى العضلات وزيادة على ذلك زادت قدرة الخلايا الجذعية على الاندماج فى العضلات

Efficacy of Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells in Duchenne Muscular Dystrophy

فعالية الخلايا الجذعية المستخلصة من الحبل السرى فى علاج الدوشين
(الصفحة منشورة بتاريخ نوفمبر 2014)​
وهذه دراسة مازالت تستقبل مرضى للمشاركة فيها تقوم بها جامعة تركية اسمها Acibadem University​
بدات نوفمبر 2013 والمفروض تنتهى نوفمبر 2015 (بافكركروا انه فيه مركز طبى ف الهند Neurogen Brain and Spine Institute عامل دراسة بدات سنة 2009 ومقدر لها تنتهى ان شاء الله فى 2016 وانا اتكلمت عنها قبل كده وناشر تقرير الحالة لطفل واحد اللى بدات بيها)​
Limb girdle muscular dystrophy 2B and Miyoshi myopathy study

underway

دراسة عن اليم جيردل من النوع 2B وميوشى ميوباثى تحت الاعداد

خلال الاسابيع القليلة الماضية تم بدء تضمين المشتركين فى دراسة عالمية لمرضى الاعتلال العضلى بسبب نقص بروتين الديسفرلين Dysferlinopathy واشهر امراض العضلات الذى يسببها نقص هذا البروتين هما limb girdle muscular dystrophy type 2B و Miyoshi myopathy (انا بصراحة معرفش ايه هيا الميوشى ميوباثى دى لكن اللى اعرفه انها مش موجودة قوى ف منطقة الشرق الاوسط المنتشر قوى هو الليم جيردل واختصاره lgmd )

عبر العقد الماضى تحسن ملحوظ حدث فى دراسة Dysferlinopathy وهناك علاجات محتملة لهذه الامراض ف التجارب الاكلينيكية حاليا ولذلك لزم دراسة كيف يتطور هذا المرض وهذا سوف يمكن الاطباء من قياس تحسن المرض نتيجة لهذه العلاجات الجديدة وهذا سوف يتم من خلال مجموعة من التقييمات الطبية والعلاج الطبيعى والرنين المغناطيسى

هذة الدراسة ايضا تهدف الى التعرف على الدلالات الحيوية لهذا المرض biomarkers وهى عبارة عن انزيمات او جزيئات فى اجسامنا تتغير مع الامراض ويمكن قياسها (زى CPK كده كلكوا عارفين انه تحليل الدم اللى بيظهر فيه عالى معناه مرض ف العضلات) لذلك تم تجميع عينات من دم وجلد المشتركين وحفظها فى بنك حيوى biobank والذى سوف يمكن الباحثين من الوصول لتلك العينات فى المستقبل

هذه الدراسة تم تنسيقها بواسطة جامعة نيوكاسل Newcastle University والمراكز العالمية المشاركة فيها ايضا فى المانيا اسبانيا ايطاليا فرنسا امريكا اليابان واستراليا

BMD: Follistatin Gene Transfer Results Encouraging

نتايج مشجعة لنقل جين الفوليستاتين لمرضى بيكر

تم حقن 6 رجال مرضى بيكر بجين الفوليستانين (يمنع انزيم الميوستاتين) فى عضلة الفخذ فى كلتا الرجلين اظهر ان التجربة امنه وليس لها اعراض جانبية وكانت مصحوبة بتحسن فى القدرة على المشى فى 4 من 6 المشاركين فى الدراسة

Long-term treatment with naproxcinod significantly improves skeletal and cardiac disease phenotype in the mdx mouse model of dystrophy

العلاج طويل الامد بنابروكسينود (عبارة عن مضاد للالتهاب مشهوراسمه نابروكسين naproxen محمل علىه جزيئات اوكسيد النيتريك NO ) يحسن وظائف العضلات الهيكلية والقلب بدرجة كبيرة فى فار التجارب المصاب بالدوشين

حيث ان نقص الدستروفين ينتج عنه نقص فى الانزيم المسؤل عن تصنيع اوكسيد النيتريك nitric oxide synthase مما ينتج عنه خلل فى وظائف العضلات (اوكسيد النيتريك يمد العضلات بالاكسيجين)

فى هذه الدراسة تم تعطاء الفئران المصابة هذا الدواء بجرعات مختلفة 0و10 21 و41 مج/كج لمدة 9 شهور وتم قياس وظائف العضلات بعد 3 و6 و9 شهور وكذلك تم قياس الالتهاب وعمل موجات صوتية على القلب وايضا قياس ضغط الدم وقد وجدوا ان العلاج بالواء عند جرعة 21 مج/كج نتج عنه تحسن ملحوظ فى قوة العضلات وانخفاض بنسبة 30% فى الالتهاب وكذلك تحسن ملحوظ فى وظائف القلب

Egyptian international neuromuscular conference ENMC1

22-23 Jan 2015

الاعلان عن اول مؤتمر مصرى عالمى لامراض الاعصاب و العضلات

والذى سوف يقام فى اسوان 22 و23 يناير القادم وهو اول مؤتمر يعلن عنه قسم المخ والاعصاب بمستشفى مصر للطيران ومن المتوقع ان يكون حدث سنوى وسوف يناقش:

طرق التشخبيص والعلاج للامراض العضلية والعصبية

العلاجات النفسية

العلاج الطبيعى واعادة التاهيل

معايير العناية (مش عارفة العناية لايه بصراحة مكتوب كدهstandards of care بس)

التشخيص بالجينات

العلاجات الجديدة والتجارب الاكلينيكية الجديدة

 
رد: الجديد فى علاجات ضمور العضلات (تحديث الى شهر ديسمبر 2014)

رد: الجديد فى علاجات ضمور العضلات (تحديث الى شهر ديسمبر 2014)

شكرا لك
وبارك الله فيك
على المعلومات القيمة ..
 

عودة
أعلى