متابعة لاخبار علاجات ضمور العضلات لحد شهر اغسطس

[فجر جديد]

Ataluren becomes the world’s first approved treatment for Duchenne muscular dystrophy

دواء ataluren اصبح اول علاج فى العالم تمت الموافقة عليه لضمور العضلات من نوع الدوشينى

من لينك

http://www.cureduchenne.org/researcharticles/ataluren-becomes-the-worlds.html

اليوم يعتبر حجر زاوية فى علاج الدوشين فقد حصل دواء translana (ataluren) على ترخيص مشروط للتسويق فى الاتحاد الاوروبى لعلاج المرضى اللى سن خمس سنين واكتر ولسة بيمشوا اللى عندهم nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy (يعنى زى مقلنا قبل كده تصنيع الديستروفين بيقف ومش بيكمل بسبب تغير ف الجينات والدوا ده بيخللى تصنيعه الديستروفين يكمل) وبرده زى مقلت قبل كده انه هيعالج 13% من حالات الدوشين اللى بيمثلوا الحالة دى

وطبعا الموافقة مشروطة بان الشركة تعيد المرحلة التالتة من التجارب الاكلينيكية لتاكيد فاعلية الدواء وامانه وده اللى بتعمله الشركة دلوقتى على 220 مريض فى حوالى 50 مكان بحثى على مستوى العالم

ومن نفس المقالة: وهذا الترخيص جاء فى وقت مشغول بتطوير علاجات الدوشين حيث تقوم الان كل من شركتى Prosensa و شركة Sarepta بالتقدم للحصول على ترخيص من لتسويق ادويتهما لعلاج مرض الدوشين اللى عندهم نقص فى الجين رقم 51 بطريقة exon skipping اللى شرحتها قبل كده وده هيستهدف 14% من مرضى الدوشين

وطبعا فيه مقالات واخبار كتير ع المواقع الطبية بخصوص دوايين الشركتين دول مفيش داعى اترجمهم لان الفقرة اللى فاتت بتلخص اخر اخبارهم بعد نجاحهم فى المرحلة التالتة للتجارب الاكلينيكية

تانى موضوع الشهر ده

[FONT=&quot]How to Decode Duchenne[/FONT]

من رابط

http://community.parentprojectmd.org/profiles/blogs/decode-duchenne-free-genetic-testing-program

وبيتكلم عن انه منظمة لاباء مرضى الدوشين شهيرة اسمها parent project muscular dystrophy اتفقت مع شركة sarepta المذكورة انفا على برنامج لتحليل الجينات genetic testing لمرضى الدوشين او البيكر وسموا هذا البرنامج decode duchenne وذلك لتمكين المرضى الذين ليس لديهم تامين صحى وليسوا اغنياء من عمل تحليل جينات ببلاش سامعين ببلاش خالص عشان يعرفوا العيب عندهم فى اى مكان ف الجين بالظبط ويتاكدوا من تشخيصهم للمرض وكمان يعرفوا يشاركوا فى التجارب الاكلينيكية للادوية الجديدة وطبعا حاطط لينك للى عيز يتقدم للبرنامج ده

واخيرا وليس اخرا

[FONT=&quot]New center to design therapies for muscular dystrophy[/FONT]

انشاء مركز بحثى فى ولاية سياتل الامريكية مهمته وضع بنية اساسية لتحويل كل الابحاث فى مجال ضمور العضلات الى علاجات

من رابط

http://hsnewsbeat.uw.edu/story/new-center-design-therapies-muscular-dystrophy​

اما بالنسبة للخلايا الجذعية تانى باقول واكرر زى مقلت ف الاول مفيش ولا دراسة فى مجال امراض العضلات كلها وصلت للمراحل الاكلينيكيىة بعد المرحلة التانية وعدت مفيش خالص

فيه كلام كتير بحثى لسة ع الفئران حلو كتير انهم هياخدوا خلايا جذعية من المريض يصلحوا الجين فيها الى جين سليم وبعدين ينموها برة وبعدين يرجعوا يحقنوها للفئران

وايضا ياخدوا خلايا جذعية ينموها برة ف المعمل يعنى لحد متوصل الى خلايا اقرب للانقسام الى خلايا عضلية وليست كالمعروف دلوقتى احقن خلايا جذعية علطول كده وبعدين ينموها ويرجعوا يحقنوها للفئران

فيه دراسة نزلت فى شهر يناير الماضى على موقع clinical trials.gov الشهير ومكتوب فى نفس الورقة انه الدراسة بدات فى سنة 2008 وانتهت 2013 وانتهت ومفيش نتايج اتنشرت

والدراسة دى عملها مركز طبى للمخ والاعصاب فى الهند اسمهNeurogen Brain and Spine Institute

وده الرابط http://clinicaltrials.gov/ct2/show/...erm=Neurogen+Brain+and+Spine+Institute&rank=6

بالمناسبة هذا المركز مالى اليوتيوب فيديوهات كلها مريض بيحكى انا كنت مبعرفش اعمل كذا وكذا وبعدين صورته وهوا مية مية ومفيش فيديوا لحالة المريض قبل العلاج

والغريب انه المركز ده ناشر ععلى نفس موقع التجارب الاكلينيكة الشهير ده 8 دراسات كلها مش ناشر نتايجها

وانا بعتلهم ايميل سالته فين نتايج الدراسات دى مردش ع السؤال مرتين والله اعلم

 

[فجر جديد]

رد: متابعة لاخبار علاجات ضمور العضلات لحد شهر اغسطس

للامانة يا جماعة المركز الهندى اللى كاتبة عنه اخر الموضوع رد عليا بس انا مقدرش انزل الايميل هنا لانه جربت ده مينفعش احط صورة لانه النت عندى ضعيفة
المهم انه رد عليا دكتور بعد تانى ايميل بعته انه نتايج الدراسة معروضة جورنال عالمى لفحصها ولما تنزل هيبعتوهالى
والله اعلم

 

[أم المعارك]

رد: متابعة لاخبار علاجات ضمور العضلات لحد شهر اغسطس

جزيتي خيرا